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Einjähriger an Muskelatrophie erkrankt: Ben und der lebenswichtige „Zaubertrank“

Einjähriger an Muskelatrophie erkrankt : Ben und der lebenswichtige „Zaubertrank“

Ben aus Wegberg braucht das teuerste Medikament der Welt

Der einjährige Ben aus Wegberg-Klinkum ist todkrank. Für seine Therapie kommt das teuerste Medikament der Welt in Betracht - das er bis zu seinem zweiten Geburtstag bekommen müsste. Doch seine Eltern lassen sich nicht entmutigen.

Manchmal, wenn Pia von ihren Eltern wissen will, was sie machen, sagen die: „Wir kämpfen für einen Zaubertrank für Ben.“ Für eine Viereinhalbjährige ist das eine ausreichende Erklärung. Ihre Eltern kümmern sich um ihren kleinen Bruder. Das ist gut. Es ist tatsächlich so, dass Malgorzata „Mag“ (36),  und Christian Herrmann (39) eine Art Zaubertrunk für den 15 Monate alten Ben organisieren wollen, der an spinaler Muskelatrophie (SMA) erkrankt ist. Die Familie will sich nicht damit abfinden. Ihr „Zaubertrank“ hat schon einen Namen. Zolgensma heißt er, ein Gen-Medikament, in dessen Beipackzettel steht: teuerstes Medikament der Welt, 1,9 Millionen Euro. Dazu kommen auch noch Krankenhaus- und Arztkosten von ein paar hunderttausend Euro. Die Herrmanns wollen das Geld zusammentragen. Es ist eine Geschichte von Hoffnungen und Enttäuschungen – und auch von einem Rennen gegen die Zeit.

Als Ben am 7. November 2018 geboren wird, ist das Glück der Familie aus Wegberg-Klinkum ziemlich vollkommen. Es gibt keine Hinweise auf irgendwelche gesundheitlichen Probleme. Auf SMA wird beim Geburtenscreening in einigen Bundesländern getestet, um möglichst schnell reagieren zu können. NRW ist nicht dabei. Das ist ein Problem, denn die Therapiechancen sind umso größer, je eher die Krankheit diagnostiziert wird.

Müde, kraftlos, ohne Spannung

Erst Mitte letzten Jahres registrierte die Mutter, dass sich Bens Motorik verschlechterte. Er wurde schnell müde, wirkte kraftlos. Der Körper hatte keine Spannung: Ben kann sitzen, aber er kippt auch unvermittelt um. Der Kinderarzt reagierte umgehend, Untersuchungen, MRT, Gentests in einer Kinderklinik. Ein paar Tage vor Weihnachten stand die Diagnose fest: SMA.

Die lebensbedrohliche Krankheit wird durch einen Gendefekt ausgelöst. Ein bestimmtes Protein wird bei den Patienten nicht oder in zu geringem Umfang produziert; das ist der Auslöser. So verkümmern die Muskeln in Armen, Beinen und am Rücken. Laufen geht nicht, Ben wird vielleicht niemals mit seiner Schwester toben können. Er ist gefesselt in seinem Körper, der sich kaum mit Muskelkraft gegen die Schwerkraft behaupten kann. Die Lebenserwartung ist nicht hoch, wenn keine Behandlung anschlägt. Mit etwa 20 Jahren könnte die Atemmuskulatur versagen, meinen die Ärzte.

Es waren trübe Tage, aber dann entschieden sich die Herrmanns, nicht nur Weihnachten mit der ganzen Familie zu feiern, sondern auch: „Die Krankheit kann nicht geheilt werden. Aber wir kämpfen dafür, dass Ben eines Tages selbstständig leben kann.“ Aufgeben war keine Option. „Wir haben auch noch eine Verantwortung für Pia.“

Auf Facebook wurde die Spenden-Seite „Kaempft mit Ben“ ins Leben gerufen. Nicht für, sondern mit Ben. Der kleine Mann ist auch ein Kämpfer, sagen die Eltern, er arbeitet an seiner Motorik, versucht gerade, sich zu drehen. Die Herrmanns hätten auf der Seite Ben in einem Mini-Rollstuhl (siehe Kasten) zeigen können, den er seit Weihnachten mit großer Freude benutzt. Sie wollten den kleinen Mann lieber so zeigen, wie sie ihn fast immer erleben: lachend, fröhlich. Kein Mitleid erheischen. „Er ist ein perfektes Kind“, sagt seine Mutter. „Perfekter geht es nicht.“

Fröhlicher Junge auf dem Trampolin: Ben Herrmann ist unheilbar an spinaler Muskelatrophie erkrankt. Ein spezielles Medikament könnte seinen Muskelabbau stoppen – doch bislang ist dieses Zolgensma in Europa nicht zugelassen. Foto: Christoph Pauli

Die Eltern haben beide Betriebswirtschaft studiert, aber sie haben sich dennoch komplett verrechnet, als sie starteten. „Wir haben niemals damit gerechnet, wie groß die Hilfsbereitschaft sein wird, wie viel Rückenwind wir von Freunden und der Familie bekommen.“ Der ganze Ort ist mobilisiert, überall stehen Spendendosen, Vereine organisieren Fitnesstage für Ben, es gibt eine Tombola, Fußballturniere, Geburtstagskinder verzichten auf Geschenke, am Wochenende sollte im Wegberger Forum ein Dankes-Konzert mit mehreren Live-Bands stattfinden. Es musste wegen des Coronavirus einstweilen verschoben werden.

Es gibt so viele große und kleine Initiativen, manchmal bekommen die Herrmanns nicht einmal mit, was alles unternommen wird. Sie haben sich entschieden, ihre Situation öffentlich zu machen. „Das war eine schwierige Entscheidung“, sagt Christian Herrmann, „aber es gibt keinen anderen Weg.“ Die Familie macht Öffentlichkeitsarbeit rund um die Uhr. Bei Stern-TV war sie kurz zu sehen, ein paar Zeitungen haben den Fall bereits aufgegriffen.

Mag Herrmann ist gerade in Mutterzeit; zuvor hat sie als Rechnungsprüferin bei der Stadt Recklinghausen gearbeitet. Ihr Mann ist Geschäftsführer seiner Firma, die mit Lkw- und Pkw-Ersatzteilen handelt. Er pausiert, die Kollegen haben ihm gesagt, dass es gerade Wichtigeres gebe. Und so ist aus ihrem Wohnzimmer eine Einsatzzentrale geworden. Hier wird Bens Homepage gepflegt, auf dem Tisch liegen Plakate, Spendendosen, viele Geschenke für eine Tombola und ein T-Shirt, auf dem die Fäuste von Ben und seinem Vater aneinanderstoßen. Das Telefon klingelt permanent, an der Haustüre werden ständig Geschenke, und manchmal auch nur gute Wünsche abgegeben. Jeder, der das Haus betritt, wird umarmt. „Wir sind einfach dankbar.“

Parallel hat auch Bens Behandlung im Bonner Uni-Klinikum begonnen. Seit Januar bekommt er  unter Narkose das Medikament Spinraza ins Rückenmark gespritzt. Lebenslang – wenn es anschlägt. Es heilt nicht, aber es soll den Muskelverfall hemmen. Etwa hundert Kinder werden mit dieser Krankheit jährlich in Deutschland geboren. Spinraza ist das Medikament, das in Deutschland seit gut zwei Jahren zugelassen ist. In der Hälfte der Fälle wirkt es – so steht es in der Statistik.

Es gibt ein alternatives Medikament: Zolgensma, hergestellt von der Schweizer Medikamentenfirma Novartis. Zugelassen ist es seit sieben Monaten nur in den USA, etwa 200 Patienten werden bislang erfolgreich behandelt. Zolgensma muss nur einmal im Leben per Infusion verabreicht werden. Ein Virus soll den defekten Gencode dauerhaft reparieren, das ist die Idee. „Der Körper soll sich selbst therapieren.“ Im Gegensatz zu Spinraza soll das Medikament den Muskelverfall tatsächlich stoppen können.

Zolgensma ist bislang auf dem alten Kontinent nicht zugelassen. In Europa läuft gerade das Zulassungsverfahren, vielleicht schon in der ersten Jahreshälfte erteilt die Europäische Arzneimittelagentur (EMEA) die Freigabe. Damit verbunden wäre für die Krankenkassen die Verpflichtung, die Kosten zu übernehmen. Es gibt – ebenso wie bei Spinraza – keine belastbare Langzeitstudien, die sich mit den Nebenwirkungen beschäftigt. Und weil es ein noch recht junges Medikament ist, lässt sich nicht verlässlich prognostizieren, dass es dauerhaft und lebenslang wirkt.

Vor ein paar Wochen kam Hoffnung für die Hermanns und natürlich auch bei anderen betroffenen Familien auf. Novartis kündigte an, in diesem Jahr 100 Dosen des Medikaments zu verschenken. „Globales Härtefallprogramm“ nennt der Pharma-Konzern die Aktion. Ausgewählt wird alle zwei Wochen in diesem Jahr per Los. Der erste „Gewinner“ steht schon fest, sein Namen wird nicht veröffentlicht. Kritiker halten die Aktion für eine zynische Gesundheits-Lotterie. Die deutsche Gesellschaft für Muskelkrankheiten hält das schlicht für unethisch. Wer aber betroffen ist wie die Herrmanns, denkt anders. Die Teilnahme ist ein Lottoschein, eine kleine Chance auf mehr Glück.

Ihre Hoffnung zerschlug sich allerdings sehr schnell wieder. Voraussetzung für eine Zulassung beim Novartis-Programm ist, dass eine alternative Therapie nicht angeschlagen hat, und der kleine Patient unter der Krankheit Typ 1 leidet. Das ist die Gruppe der Schwerstkranken, in denen neun von zehn Kindern bis zum zweiten Lebensjahr sterben. Bens Krankheit dagegen wird dem Typ 2 zugerechnet.

Die Zeit läuft davon

Zolgensma ist nicht nur wegen der Forschungskosten so teuer. Der Preis spiegele den Wert wieder, den diese Behandlung für den einzelnen Patienten und das Gesundheitssystem besitze, sagt eine Novartis-Sprecherin. Und weil die Zielgruppe so klein ist, sei der Preis eben so hoch. Novartis hat die amerikanische Herstellerfirma, die erfolgreich in dieser medizinischen Nische geforscht hat, für mehr als acht Milliarden Euro übernommen. Der Preis für eine Dosis ist exorbitant, aber in Relation kann Zolgensma sogar noch preiswerter als Spinraza sein, für das die Kosten jährlich zwischen 300.000 und 500.000 Euro liegen.

Den Herrmanns läuft die Zeit davon. „Andere Eltern freuen sich auf den 2. Geburtstag, wir haben Angst davor, dass wir es bis dahin nicht geschafft haben“, sagt die Mutter. Das Medikament muss bis zum zweiten Geburtstag verabreicht werden, nur so lange entfacht es seine Wirkung, geben die amerikanischen Studien vor. Ben hat im November Geburtstag, aber die Vorbereitungen müssten mindestens einen Monat vorher anlaufen.

Spendengelder einsammeln ist nicht ihr einziges Problem. Die Eltern müssen auch einen Arzt oder eine Klinik finden, die Zolgensma verabreichen. Vier deutsche Familien haben die Behandlung per Anwalt von der Krankenkasse erstritten, hat die Wochenzeitung „Die Zeit“ ermittelt. Aber sie sind damit immer noch nicht am Ziel. Das Arzneimittelgesetz erlaubt Ärzten in Einzelfällen den Einsatz von nicht-zugelassenen Medikamenten, wenn andere Behandlungen nicht anschlagen oder eine Alternative bessere Aussichten verspricht. Aber das Gesetz ist nur vage formuliert. Das ist auch eine irritierende Erfahrung der letzten Monate: verlässliche Prognosen gibt es nicht, weder für den Verlauf der Krankheit, noch für die Zulassung der Medikamente.

Gruppenbild mit Hund: Ben, Christian, Pia und Mag Herrmann mit Brutus. Foto: Christoph Pauli

Die Herrmanns kämpfen mit Ben also an verschiedenen Fronten. Auf die Entscheidung der Zulassungsbehörde haben sie keinen Einfluss. Sie müssen Ärzte finden, sich alternative Kliniken in den USA suchen. Und zudem 1,9 Millionen Euro innerhalb weniger Monate aufbringen. Gerade haben sie einen neuen Zwischenstand veröffentlicht: Etwa 198.000 Euro sind bereits zusammengekommen. Auch das Hilfswerk des Medienhauses Aachen „Menschen helfen Menschen“ unterstützt das Projekt. 198.000 Euro sind ein imponierender Anfang, aber kein Durchbruch. Sie suchen weitere Mitkämpfer, die ihre Kampagne unterstützen und noch bekannter machen.

Das Geld wird zwei Jahre lang treuhänderisch bei der Deutschen Muskelstiftung geparkt. Hilfsmittel für Ben sollen damit finanziert werden. Und im besten Fall – wenn die Krankenkassen Zolgensma übernehmen – bleibt eine große Summe übrig, die die Herrmanns der Stiftung spenden würden. Stiftungs-Vorsitzender ist Michael Kolodzig, der seit Jahren immer wieder Kontakt zu Familien hat, in denen SMA vorkommt. „Die betroffenen Eltern müssen etwas tun. Wenn sie sich wie die Herrmanns vom ganzen Herzen für das Gen-Medikament entschieden haben, dann lassen sie sich trotz aller Rückschläge nicht mehr von ihrem Weg abbringen.“

Auf diesem Weg ist die Familie Herrmann nun unterwegs. Woher kommt die ganze Energie? „Bens Lächeln ist die beste Motivation“, sagt die Mutter. „Wir fangen gerade erst richtig an“, sagt der Vater. Sie sind ziemlich überzeugt davon, dass sie den Zaubertrank für Ben organisiert bekommen.