Mediziner: Wirksame Gentherapie gegen Immunkrankheit

Von: dpa
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Hannover. Wissenschaftler der Medizinischen Hochschule Hannover (MHH) haben erstmals Kinder mit der Erbkrankheit Wiskott- Aldrich-Syndrom erfolgreich behandeln können. Mit einer Stammzell- Gentherapie ist es den Medizinern nach MHH-Angaben gelungen, die Symptome der Krankheit zu beseitigen.

Die jungen Patienten führten auch bis zu vier Jahre nach dem Eingriff ein normales Leben.

„Die Korrektur zeigt sich bei acht von zehn Kindern in allen Blutzellen stabil”, teilte ein Kliniksprecher am Donnerstag mit. Ein Patient konnte demnach nicht genug korrigierte Zellen erhalten, ein weiterer entwickelte als Nebenwirkung eine Leukämie.

„Wir freuen uns alle über diese Erfolge einer neuen und offensichtlich wirksamen Therapie. Dennoch steht die Entwicklung der Gentherapie noch ganz am Anfang”, betonte Prof. Christoph Klein von der MHH. Neue Therapien „bergen immer auch das Risiko unerwünschter Nebenwirkungen, die sich leider auch in dieser Studie nicht vermeiden ließen”.

Erste Ergebnisse der beiden am längsten erfolgreich behandelten Patienten sind jetzt in der Fachzeitschrift „New England Journal of Medicine” veröffentlicht.

Zu den Symptomen des Wiskott-Aldrich-Syndroms zählen unter anderem schwere wiederkehrende Infektionen wie Lungenentzündungen. Die Erbkrankheit führt unbehandelt im Kindesalter zum Tode. Bislang konnten Kinder nur mit Hilfe einer Transplantation von Blutstammzellen eines Spenders gerettet werden.

Mit diesem Verfahren seien aber häufig schwere Nebenwirkungen verbunden. Dagegen sei die Gentherapie weniger belastend als die Transplantation von Blutstammzellen, sagte der wissenschaftliche Mitarbeiter im Rahmen dieser Gentherapiestudie, Kaan Boztug.

Von der Krankheit seien ausschließlich Jungen betroffen. Dabei sei die Anzahl der Blutplättchen extrem gering, was zu lebensgefährlichen Blutungen führen könne. „Bei der Gentherapie werden Körperzellen durch Transfer von genetischen Informationen in die Lage versetzt, einen fehlenden lebensnotwendigen Stoff, zum Beispiel ein Eiweiß, selbst herzustellen”, heißt es in einer Mitteilung.

Die Mediziner schleusten bei der Therapie ein gesundes Wiskott-Aldrich-Syndrom-Gen ein. Wenn alles gut läuft, werde eine derartige Gentherapie einmal routinemäßig angewendet und Patienten bleibe vielleicht sogar die lebenslange Einnahme von Medikamenten erspart.

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